Вчені з Університетського коледжу Лондона успішно знаходяться на шляху до лікування хвороби Гантінгтона, спадкового захворювання, що поступово руйнує нервову систему. За допомогою нової генної терапії вдалося сповільнити розвиток цієї хвороби на 75%. Хвороба спричинена мутацією в гені HTT, яка призводить до утворення токсичного білка гантінгтіну, що руйнує клітини мозку та викликає різні симптоми, від перепадів настрою до деменції. Науковці розробили препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення шкідливого білка та сповільнює прогресування хвороби. Дослідження показали, що пацієнти, які отримали цей препарат, мають кращі показники когнітивних та моторних функцій через три роки після терапії. Цей прорив у лікуванні хвороби Гантінгтона відкриває нові можливості для пацієнтів у збереженні якості життя та самостійності.
Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона
