Дев’ятимісячний американський хлопчик із рідкісним метаболічним захворюванням став першим у світі пацієнтом, якому була проведена індивідуальна генно-терапія за допомогою молекулярних ножиць Crispr-Cas9. У нього було виявлено важке генетичне захворювання, яке ускладнює виведення токсичних відходів метаболізму через недостаток ключового ферменту в печінці. Лікарі запропонували сім’ї експериментальне лікування, яке включало введення молекулярних ножиць для зміни дефектного гена в клітинах печінки. Результати терапії виглядають добре, хлопчик може зараз споживати більше білка і потребує менше ліків. Медики сподіваються, що цей успіх відкриє нові можливості для персоналізованої генної терапії для інших хворих.
У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”
